【筋ジストロフィー:新薬臨床試験開始へ　進行抑制に期待】

国立精神・神経医療研究センター（東京都小平市）と日本新薬（京都市）は９日、記者会見を開き、男児に発症する進行性の筋萎縮症「デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）」の新薬の臨床試験を７月にも始めると発表した。５年後の発売を目指す。

男児３５００人に１人が発症するとされる遺伝性の難病で、国内の患者数は４０００〜５０００人。筋力の低下で歩行障害が表れ、２０〜４０代で心不全などで死亡することが多い。

遺伝子欠損の種類によって治療法が異なり、新薬の対象者は３２０〜４００人になる見通し。病状の進行を抑制する作用が期待できるという。現在は対症療法のステロイド剤以外に手立てがない。７月に前段階の臨床試験を開始し、約１０人の患者に投与して安全性と有効性を確認する。同センターの武田伸一トランスレーショナル・メディカルセンター長は「早期投与で発症の抑制に寄与する可能性もある」と説明した。