9月19日、米国FDAがデュシェンヌ型の治療薬を迅速承認すると発表しました！
米国で初めてデュシェンヌ型の治療薬が承認されることとなりました。 日本でもこの治療薬が使えるようになるには、まだ時間がかかるかもしれませんが、待望の筋ジストロフィー治療薬の承認・・・驚きと喜びでいっぱいです！！
以下、DM-infoのfacebookページより引用です。
https://m.facebook.com/story.php?story_fbid=1057718894335417&id=596750137098964
※時間が経つとリンクが切れてしまうので、本文一部のみコピーさせていただきました。
2016年9月19日、米国FDA(U.S. Food and Drug Administration 、米国食品医薬品局）は、サレプタ・セラビューティクス社が開発したデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「Exondys 51(エテプリルセン）」を迅速承認（Accelerated Approval）すると発表しました。
エテプリルセンはエクソンスキッピングを行う治療薬で、FDAがデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬を承認した初めてのケースです。
承認には、米国MDA(筋ジストロフィー協会）、PPMD(デュシェンヌ型筋ジストロフィーの親の会）など多くの患者団体が寄与しています。
