【デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤NS-065の第Ⅰ／Ⅱ相 臨床試験開始についてのお知らせ】

　日本新薬は、国産初の核酸医薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤であるNS-065の第Ⅰ／Ⅱ相 臨床試験について、このたび独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に治験計画届書を提出しましたのでお知らせいたします。

　DMDは、男児に発症するもっとも頻度の高い遺伝性筋疾患で、ジストロフィンと呼ばれる筋肉の細胞の骨組みを作るタンパク質の遺伝子に変異が起こり、正常なジストロフィンが作られなくなることで、重篤な筋力低下を示します。現在、その進行を遅らせるステロイド剤以外に有力な治療法は存在せず、新たな治療薬の開発が期待されています。

　当社と国立研究開発法人 国立精神･神経医療研究センター（小平市、理事長：樋口輝彦、以下NCNP）が共同研究により見出したNS-065は、ジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報を読み飛ばすことにより（エクソン53スキップ（注））、筋機能の改善が期待できます。

　当社は、NCNPで実施された医師主導の早期探索的臨床試験（2013年6月～2015年3月）で良好な結果を得たことから、このたび第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験へ進むことにしました。

　なお、本薬は2015年10月27日、厚生労働省より先駆け審査指定制度の指定を受けています。

　当社は、難病・希少疾患治療剤の開発に、使命感を持って積極的に取り組んでいます。そして、病気に苦しむ患者さんの福音となる治療薬の、一刻も早い製品化を目指しています。

（注）：NS-065の臨床試験は、エクソン53スキップにより治療効果を示す可能性がある患者さん（ジストロフィン遺伝子のエクソン42-52, 43-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52が欠失した遺伝子のタイプの患者さん）を対象としています。