【＜ｉＰＳ細胞＞筋ジスの原因遺伝子修復　京大が成功】

全身の筋肉が衰弱していく難病の筋ジストロフィー患者から作成したｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）で、病気の原因遺伝子を修復することに世界で初めて成功した、と京都大ｉＰＳ細胞研究所の堀田秋津（あきつ）助教らの研究グループが発表した。

最新の遺伝子改変技術をｉＰＳ細胞に応用したことによる成果で、将来患者への遺伝子治療につながる可能性があるとしている。論文は２７日（日本時間）、米科学誌ステムセル・リポーツのオンライン版に掲載される。

研究グループは、筋ジストロフィーで最も多い「デュシェンヌ型」を対象に研究。ジストロフィンという遺伝子が変異する病気だが、巨大なヒトゲノム（人間の全遺伝情報）の中でジストロフィンだけを選んで修復するのは難しかった。

研究グループは、患者の体細胞から作ったｉＰＳ細胞について、酵素の働きで遺伝子配列を改変。遺伝子の一部を挿入する方法で、最も効率的に病気の原因遺伝子を修復することができた。さらに修復したｉＰＳ細胞を骨格筋細胞に変化させたところ、正常にジストロフィンが作られていることも確認でき、予想外の遺伝子の変異もなかったという。

堀田助教は「実際の治療につなげるには、遺伝子改変による副作用への評価や具体的な移植技術の確立など課題があるが、治療法開発の大きなステップとなると思う」と話している。